美国当局30日答应一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国得到答应的基因疗法。专家以为，这开辟了癌症治疗的新篇章。; @+ Q6 `- X) `( @7 G
9 A0 Z: e) R9 a0 ]+ v7 A% c 美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已得到答应，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“汗青性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。
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5 [# Z! b L: u; O. a- g8 C, Y% A: N+ G 新疗法是比年来发展灵敏的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，它先从患者自身收罗在免疫反应中发挥紧张作用的T细胞，然后重新“编程”，所得T细胞含有嵌合抗原受体，能辨认并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。
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一项涉及63名患者的临床试验结果表现，83%的患者在继承新方法治疗3个月后，病情得到缓解。患者继承治疗1年后的复发率为64%，存活率为79%。
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' e( F8 [2 Q9 g/ w+ ]9 M 美药管局局长斯科特.戈特利布评价说：“有本事重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新国土。诸如基因疗法和细胞疗法如许的新技能拥有厘革医学的潜力，成为治疗以致治愈许多棘手疾病的迁徙转变点。”
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B细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和轻易复发的白血病范例，已往的治疗方案较为有限，儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。' ?6 `$ {+ \* M, @" n
+ z, p" G2 G! N& Y6 \$ C 诺华公司表现，新疗法是一次性治疗，定价为47.5万美元，但假如第一个月见不到结果将不消患者付费。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间。诺华公司还筹划本年在美国和欧洲申请使用该方法治疗成人B细胞淋巴瘤，来岁在美国和欧洲外的地区申请该疗法上市。
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CAR-T疗法先驱之一、美国宾夕法尼亚大学传授卡尔.琼说，答应新疗法上市是个人化癌症疗法向前迈出的“巨大一步”。下一步他们将与诺华继承相助，推动用这一疗法治疗其他范例的癌症。
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现在除诺华外，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产物。但本年早些时间，因临床试验中数名患者脑水肿殒命事故，朱诺治疗公司正式制止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
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美国血液学学会主席肯尼思.安德森在一份声明中说，这一答应“标记着血癌治疗范式的紧张厘革”，但现在它只被答应用于治疗少数年轻患者，紧张性不宜夸大。总体而言，CAR-T疗法尚需更多研究，确保它能有用治疗更广泛的人群，并镌汰副作用。% [7 _7 L8 n: }/ R& t) F
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精准医疗公司一览>>>
' `( y; w9 P, }- X3 g 安科生物（300009）：公司在CAR-T治疗上有丰厚的技能储备，公司重金打造肿瘤精准诊断+精准治疗财产链，是国内最优质的精准医疗标的，并在不停巩固精准医疗龙头职位。(控股及参股公司包罗：CAR-T/CAR-NK领军者博生吉安科+法医DNA检测龙头中德美联+礼进生物PD-1+希元生物溶瘤病毒+安科三叶草基因ctRNA + HER-2单抗/HER2-ADC)。
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复星医药（600196）：与CAR-T巨头Kite建立复星凯特结构中国，和大分子生物药平台复宏汉霖(已有两个处于临床3期的生物类似药(利妥昔单抗、曲妥珠单抗))协同性强。# c2 V, Z( X6 P
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佐力药业（300181）：参股公司科济生物2015年在上海交大附属仁济医院开展了环球首个肝癌细胞的CAR-T细胞临床实验。! M6 M$ c8 D' M! J0 m N
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冠昊生物（300238）：公司与北京大学相助建立北昊公司，北昊公司正在到场举行CAR-T项目技能研发和财产化。
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2 g$ C6 ~7 m4 i% e% F& T 中源协和（600645）：2016年4月，中源协和出资5800万购买中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)拥有的两项CAR-T专有技能及依托于该技能申请的干系专利。通过收购免疫细胞范畴专有技能，中源协和将拥有独特的免疫细胞制备核心技能，并与血研所相助举行技能推广和临床申报，使公司免疫细胞技能气力进一步增强。
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华大基因（300676）：具有先辈的技能平台，是国内少有的把握核心测序技能的企业之一。华大基因将基因测序技能应用于临床，此中基于高通量测序技能检测，以无创产前基因检测，HPV基因检测，肿瘤基因检测及遗传病基因检测为典范实例，已成为现在天下上最大的医学基因检测中心之一，并得到广泛承认。
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4 @. N1 m' d! \2 z4 \0 C 艾德生物（300685）：公司产物紧张为肿瘤精准医疗靶向用药分子诊断试剂和肿瘤化疗用药分子诊断试剂两大类，用于检测肿瘤患者干系基因状态，为临床大夫订定精准医疗治疗方案提供分子诊断的参考依据。' r) {6 X. T4 I( Q( X7 L
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贝瑞基因（000710）：贝瑞和康主业务务为以测序为底子的基因检测服务与装备试剂贩卖。贝瑞和康致力于基因测序技能在医学临床范畴的转化与应用，提供“无创式”基因检测项目。' d1 g, D9 L$ l" F! i& K, X! Y
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发表于 2019-5-1 17:31:32