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/ X' D0 M0 e3 s( i' F/ ^& D& [0 Q: [目前,瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心联手,正在开展一项帕金森综合征,多系统萎缩的新药pcracker的测试项目。3 H8 z- ?! G; k1 \2 k2 M O
详细的测试项目的介绍,见后面。
# s Q% @7 E- P- U# c% p* c瑞鸥公益基金会,是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。
- E' L* l! u. U, o, r, G基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。
! D5 ]- e0 ^/ E3 e# Y- I. N' ]基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗,成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。
' K9 K" F# D3 z2 @基金会的邮箱:
% B( b; E- `) y$ Bhello@hope4rare.org.cn
+ l8 N$ ^- b5 Z3 g: S- D多系统萎缩研究的新进展和少数的成功例子
6 s( x& _) Y3 }3 B' T项目的简介
$ R# O2 C/ ~" P, v名称
7 {* O/ A* J! Q, e帕金森综合征的新药pcracker
" @2 M6 C5 Z; L6 [; N" U | I准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA的新药pcracker。
: `+ |* Z/ s) x多系统萎缩MSA,目前是全世界的治疗难题。
, d! U5 V* f) q) m, s研究者
- k/ S# v! t6 O, F8 ]包括孟红蕊教授的帕金森研究团队,以及孟红蕊教授的一位身患MSA的朋友。
, ~$ l) C3 z" F0 q+ k苏州大学的神经科学研究所的特聘教授,孟红蕊教授。
: L+ c0 N( o; c8 ~目前的项目的进展情况; j2 e* R1 _% N
合作者; u# Z; r. d5 V/ }
蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心),中国著名的大型的罕见病中心。8 X* b4 q0 }) t# P+ e7 c8 D6 D) s
在罕见病中心里面,有一个专门的多系统萎缩MSA的患者群。' J, `0 }4 U ]* E' E
现在,罕见病中心正在帮助孟教授团队,寻找合适的MSA患者,参加pcracker的人体试验。& ~; X; n1 W+ Q
商业价值- a8 X, r) F" R/ B
如果pcracker能够取得良好的疗效,那么pcracker将会成为全球唯一的,治疗多系统萎缩MSA的孤儿药。
1 b2 c7 c: u$ `+ T" c2 F0 V: W由于没有任何竞争对手,它将会带来巨大的回报,巨大的利润。
% } \% ?# E& d9 H3 g2 L6 R项目的详细介绍0 K6 H' U- O' t9 l7 m
神经系统罕见病新药的领域的合作
2 r- U8 ?8 Z2 G3 Q孟教授的主要学术成就:* L- N, N% X- H2 P( A8 ~# ?
深入地研究了帕金森病PD相关基因α–Syn,GBA,DJ和PINK1的分子间相互作用,并且对多巴胺稳态、细胞自噬、线粒体结构功能等分子的调控机制的领域,提出了很多新的观点。( O5 i# U, q* e4 ]! e7 N, p
更多个人信息,请访问# q$ \: p+ O/ u
http://neuroscience.suda.edu.cn/7a/6f/c28269a490095/page.htm* n! |! l2 L! n7 h" I& P. u% X
长期以来,孟教授研究团队致力于PD治疗药物的研究。中国的中草药具有非常悠久的历史,而且是非常博大而精深。研究团队深度地挖掘,中国古代的神经精神方面的配方,经过多次的测试,终于找到了一款比较有效的配方orig。: J1 x( \1 e' V9 q8 j/ Z
在这个时候,孟教授的一位好朋友,不幸过早地患上帕金森综合征,准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA。
8 l) E$ h9 M6 d! a7 S; W多系统萎缩MSA和渐冻症ALS一样,都是神经系统罕见病。
9 O/ Z8 I, D: C4 V: \MSA目前是全世界的治疗难题,缺乏可以阻止,或者大幅度地延缓疾病发展的良好的治疗方法。MSA患者从发病到死亡的平均生存期,只有9年左右。
7 H) n3 B y, ^9 \" k为了挽救他的生命,研究团队开始尝试使用orig进行治疗,结果显示有一些效果。后来,研究团队经过反复的测试,简单地修改orig,最终成功地得到奇妙配方pcracker。
& C9 x( e- S: b这个奇妙配方,能够显著地减小MSA产生的特殊炎症,进一步大幅度地减轻MSA患者的一系列的恶劣症状。
; j4 k' f! f$ m: \pcracker的奇妙配方,是采用高良姜,红景天,冬凌草为重要的原材料,再加上几种产于高原地区的稀有的中药材,经过精心的制作而成。
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