转载的医学研究文章
# ?. Y' U4 I2 x. r) {! p0 f5 t目前,瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心联手,正在开展一项帕金森综合征,多系统萎缩的新药pcracker的测试项目。
3 I4 e2 H' {& P详细的测试项目的介绍,见后面。
* }, T @% j# t7 D6 F* f瑞鸥公益基金会,是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。
$ J( |3 U& n8 Y5 V( V+ ?基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。
8 ^5 s1 ]5 D. V. Y/ `基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗,成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。
7 V- a& y" r* X, m. K基金会的邮箱:/ ~- U3 E/ D. Q( R( Z) R: m
hello@hope4rare.org.cn) W! G1 S0 S# J- u E4 s
多系统萎缩研究的新进展和少数的成功例子4 U5 t5 @3 @2 O4 O& |& g$ R2 K
项目的简介1 I" p( u- [4 v4 U
名称# B9 l4 v' E+ o
帕金森综合征的新药pcracker
! ?6 y4 J- ~/ X' A. Y准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA的新药pcracker。
- B$ }4 k8 P: b- |& \! E+ C多系统萎缩MSA,目前是全世界的治疗难题。% r) O: Z* _, d& c
研究者1 `% z* e5 c4 n. I3 h
包括孟红蕊教授的帕金森研究团队,以及孟红蕊教授的一位身患MSA的朋友。7 G" p4 ?# M/ v* b$ U
苏州大学的神经科学研究所的特聘教授,孟红蕊教授。1 J3 x% D( B; W& `( o
目前的项目的进展情况
: y/ _; K/ A) i7 W合作者5 ]5 g9 `6 o* @, `5 i2 e
蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心),中国著名的大型的罕见病中心。% c) D) o8 U! ~' `- S- A i: m
在罕见病中心里面,有一个专门的多系统萎缩MSA的患者群。
, y7 s' k9 l0 k9 A& s7 t# X现在,罕见病中心正在帮助孟教授团队,寻找合适的MSA患者,参加pcracker的人体试验。: `* [; c" Z4 R' S
商业价值, L& E" x6 `- [7 T. e
如果pcracker能够取得良好的疗效,那么pcracker将会成为全球唯一的,治疗多系统萎缩MSA的孤儿药。8 r% r: V' e$ _& R% A) R
由于没有任何竞争对手,它将会带来巨大的回报,巨大的利润。: w# X* k7 z7 p
项目的详细介绍
$ W' S- Q4 Z" n. h( N神经系统罕见病新药的领域的合作: ?" l- V2 n/ q: R8 o
孟教授的主要学术成就:$ i4 q0 h- c- n
深入地研究了帕金森病PD相关基因α–Syn,GBA,DJ和PINK1的分子间相互作用,并且对多巴胺稳态、细胞自噬、线粒体结构功能等分子的调控机制的领域,提出了很多新的观点。- T2 |/ Z; g6 k% }4 A* [5 O0 P* C
更多个人信息,请访问9 I$ ]4 ^/ K2 n4 d3 W
http://neuroscience.suda.edu.cn/7a/6f/c28269a490095/page.htm ^* F1 E3 K% w' k) k
长期以来,孟教授研究团队致力于PD治疗药物的研究。中国的中草药具有非常悠久的历史,而且是非常博大而精深。研究团队深度地挖掘,中国古代的神经精神方面的配方,经过多次的测试,终于找到了一款比较有效的配方orig。
# L+ C, w8 }; V$ O- ^: `在这个时候,孟教授的一位好朋友,不幸过早地患上帕金森综合征,准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA。
$ r7 O4 V5 L0 \多系统萎缩MSA和渐冻症ALS一样,都是神经系统罕见病。
8 N6 I: f4 @+ Y. l% ~/ c: oMSA目前是全世界的治疗难题,缺乏可以阻止,或者大幅度地延缓疾病发展的良好的治疗方法。MSA患者从发病到死亡的平均生存期,只有9年左右。4 M$ I) J' o \5 v
为了挽救他的生命,研究团队开始尝试使用orig进行治疗,结果显示有一些效果。后来,研究团队经过反复的测试,简单地修改orig,最终成功地得到奇妙配方pcracker。2 C3 ^3 O U0 I3 D% u) S& T
这个奇妙配方,能够显著地减小MSA产生的特殊炎症,进一步大幅度地减轻MSA患者的一系列的恶劣症状。( T% F6 l& {1 t8 A; B
pcracker的奇妙配方,是采用高良姜,红景天,冬凌草为重要的原材料,再加上几种产于高原地区的稀有的中药材,经过精心的制作而成。
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