转载的医学研究文章* X) u0 B3 i# |( w
目前，瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心联手，正在开展一项帕金森综合征，多系统萎缩的新药pcracker的测试项目。+ I- Y2 X/ H ]
详细的测试项目的介绍，见后面。
@+ j& d- R. n瑞鸥公益基金会，是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。
, ]! Y; G3 c9 d4 A$ ?基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。
! C' f9 F- k* H; C. T基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗，成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。! E6 X( ]4 q) V7 X6 j
基金会的邮箱：6 G! M4 R, F9 h
hello@hope4rare.org.cn2 D7 Y0 V- _ m+ T% T
多系统萎缩研究的新进展和少数的成功例子
; V# I$ c1 z! X/ b& K. @1 c) D项目的简介' r5 I: i9 J' Q3 |9 d' Y
名称/ l% \: ~5 Q& k# b) g( S/ Q3 i3 \
帕金森综合征的新药pcracker
% [/ r3 }8 O2 [( I2 b准确地说是，帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA的新药pcracker。; ~+ {0 z2 u" }( Y) w; R6 b0 _9 o
多系统萎缩MSA，目前是全世界的治疗难题。
+ I! {: y# @& z1 M- \# _" ~研究者0 s, d( o- ?/ m: d5 e
包括孟红蕊教授的帕金森研究团队，以及孟红蕊教授的一位身患MSA的朋友。5 \1 I" [ L5 u6 {* p0 ~/ o' C
苏州大学的神经科学研究所的特聘教授，孟红蕊教授。2 {% ^9 v5 ^& z5 N* q' s
目前的项目的进展情况
4 d$ w0 Q& V9 H* \& _3 ]合作者
: Y, B. \6 f4 h2 I2 o/ ~0 Y- C蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心），中国著名的大型的罕见病中心。
$ B% R4 ~* D0 W, \- y" h1 R在罕见病中心里面，有一个专门的多系统萎缩MSA的患者群。8 \' V5 a% C) [
现在，罕见病中心正在帮助孟教授团队，寻找合适的MSA患者，参加pcracker的人体试验。
* @2 Y) d$ `7 G w# F商业价值5 F, m* W, c0 E" n( \: P
如果pcracker能够取得良好的疗效，那么pcracker将会成为全球唯一的，治疗多系统萎缩MSA的孤儿药。1 n7 b7 A; j% f6 a0 e( R) P% ]
由于没有任何竞争对手，它将会带来巨大的回报，巨大的利润。6 M. ^ P* S* I; c
项目的详细介绍! f- }$ g/ ?3 ^5 t3 ?" u0 @
神经系统罕见病新药的领域的合作7 O& y' f* X+ e7 [! v T
孟教授的主要学术成就：
9 L) d4 ?- [5 h深入地研究了帕金森病PD相关基因α–Syn，GBA，DJ和PINK1的分子间相互作用，并且对多巴胺稳态、细胞自噬、线粒体结构功能等分子的调控机制的领域，提出了很多新的观点。6 a, E& I9 n! ?* O# s
更多个人信息，请访问
) H$ i; t; S4 e5 f' Q6 Xhttp://neuroscience.suda.edu.cn/7a/6f/c28269a490095/page.htm& D& k1 |, |1 d" T' D8 U9 N/ V" C
长期以来，孟教授研究团队致力于PD治疗药物的研究。中国的中草药具有非常悠久的历史，而且是非常博大而精深。研究团队深度地挖掘，中国古代的神经精神方面的配方，经过多次的测试，终于找到了一款比较有效的配方orig。7 V2 G7 ~3 r9 l& _0 P+ r6 d1 Q6 N
在这个时候，孟教授的一位好朋友，不幸过早地患上帕金森综合征，准确地说是，帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA。( E6 x' X4 E$ @ {) @
多系统萎缩MSA和渐冻症ALS一样，都是神经系统罕见病。) B: O t* }3 U9 S
MSA目前是全世界的治疗难题，缺乏可以阻止，或者大幅度地延缓疾病发展的良好的治疗方法。MSA患者从发病到死亡的平均生存期，只有9年左右。$ D+ c* i" ]5 Q4 D Z
为了挽救他的生命，研究团队开始尝试使用orig进行治疗，结果显示有一些效果。后来，研究团队经过反复的测试，简单地修改orig，最终成功地得到奇妙配方pcracker。
; Q' m" U$ P; [: j: i; \ I这个奇妙配方，能够显著地减小MSA产生的特殊炎症，进一步大幅度地减轻MSA患者的一系列的恶劣症状。
. d7 K9 |3 q& |" K Y( ^0 b+ \pcracker的奇妙配方，是采用高良姜，红景天，冬凌草为重要的原材料，再加上几种产于高原地区的稀有的中药材，经过精心的制作而成。% o5 v! \# [- g) v: x
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发表于 2023-10-29 08:19:05