转载的医学研究文章2 n. W/ R- p3 A4 ^
目前,瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心联手,正在开展一项帕金森综合征,多系统萎缩的新药pcracker的测试项目。" F3 I' O: }% j
详细的测试项目的介绍,见后面。2 K3 q% c# X! f2 a+ w; e
瑞鸥公益基金会,是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。0 U: n: K# i. p- ?+ E) Q5 t6 _ u
基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。
3 x2 _0 n8 [. V* t; X基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗,成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。
$ z3 S# L3 E) J T/ |+ J基金会的邮箱:6 ~) Y0 x* A" d8 C1 k
hello@hope4rare.org.cn
. h, P4 A" y/ ~: Y多系统萎缩研究的新进展和少数的成功例子$ ` x. Q+ K# C- V, ]3 ?
项目的简介+ y2 ~& a: b6 y6 K7 @( N" E
名称
! u8 M( D4 _ H1 ^! \( m1 l帕金森综合征的新药pcracker. Y/ [( c6 f7 l# T, n J6 \# I6 @) U9 |; F
准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA的新药pcracker。/ W8 D/ _5 ` o- r
多系统萎缩MSA,目前是全世界的治疗难题。
7 q$ C$ _7 v& I8 O4 F% ]$ [5 S' T研究者+ L0 P7 g C m. Z
包括孟红蕊教授的帕金森研究团队,以及孟红蕊教授的一位身患MSA的朋友。8 @6 n$ ^/ C4 v) h+ Z% _- X0 m
苏州大学的神经科学研究所的特聘教授,孟红蕊教授。
& c3 e, O4 T s. `0 o% P: h3 a目前的项目的进展情况( W4 Q. f! G% e
合作者2 c7 T, z' ?$ G6 w5 X- I1 I
蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心),中国著名的大型的罕见病中心。
3 n& R! k6 h% Y1 ~! l在罕见病中心里面,有一个专门的多系统萎缩MSA的患者群。/ U, p: f0 U+ s. s1 i5 L0 u3 n
现在,罕见病中心正在帮助孟教授团队,寻找合适的MSA患者,参加pcracker的人体试验。( [$ `( \7 P( Q( c
商业价值
* o! h- L3 B5 }6 ?* L5 ^* F6 \如果pcracker能够取得良好的疗效,那么pcracker将会成为全球唯一的,治疗多系统萎缩MSA的孤儿药。# c! B* _9 X L$ o4 ?9 `
由于没有任何竞争对手,它将会带来巨大的回报,巨大的利润。
: Z' }5 ]2 j9 H- u项目的详细介绍9 A \( o5 k- h0 Z1 F$ g
神经系统罕见病新药的领域的合作
, F; C: w$ J8 U6 Q. ^! B孟教授的主要学术成就:
7 x' j9 {1 c+ r深入地研究了帕金森病PD相关基因α–Syn,GBA,DJ和PINK1的分子间相互作用,并且对多巴胺稳态、细胞自噬、线粒体结构功能等分子的调控机制的领域,提出了很多新的观点。
* i- f# L, B* F7 D更多个人信息,请访问
! }/ @ D% L. O3 W3 ^& nhttp://neuroscience.suda.edu.cn/7a/6f/c28269a490095/page.htm
2 A- N- k2 \: L) m+ b7 q长期以来,孟教授研究团队致力于PD治疗药物的研究。中国的中草药具有非常悠久的历史,而且是非常博大而精深。研究团队深度地挖掘,中国古代的神经精神方面的配方,经过多次的测试,终于找到了一款比较有效的配方orig。
. n% A2 |* ?1 y, v" R在这个时候,孟教授的一位好朋友,不幸过早地患上帕金森综合征,准确地说是,帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA。
+ u' l. l6 l; @' t多系统萎缩MSA和渐冻症ALS一样,都是神经系统罕见病。
$ Y X3 W8 ?. @/ o) f7 }' M8 C6 eMSA目前是全世界的治疗难题,缺乏可以阻止,或者大幅度地延缓疾病发展的良好的治疗方法。MSA患者从发病到死亡的平均生存期,只有9年左右。
9 Y' ?; {' f+ f6 Q2 S' S, P! |* @4 Q为了挽救他的生命,研究团队开始尝试使用orig进行治疗,结果显示有一些效果。后来,研究团队经过反复的测试,简单地修改orig,最终成功地得到奇妙配方pcracker。
% ^. S. L" w) s0 y$ t; s1 N这个奇妙配方,能够显著地减小MSA产生的特殊炎症,进一步大幅度地减轻MSA患者的一系列的恶劣症状。, K" ~6 o! q" S* f0 x$ e; G1 l3 q, Y' u
pcracker的奇妙配方,是采用高良姜,红景天,冬凌草为重要的原材料,再加上几种产于高原地区的稀有的中药材,经过精心的制作而成。5 Y1 @, H' V) U* e! E5 f- a
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