转载的医学研究文章* K/ m" t! o# |7 h8 x7 P
目前，瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心联手，正在开展一项帕金森综合征，多系统萎缩的新药pcracker的测试项目。* Z/ L' |0 d" e E# N& B% u
详细的测试项目的介绍，见后面。' b" g) b' y. ?' o( i1 G" F% S
瑞鸥公益基金会，是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。
& l, e6 \$ c$ e4 G4 A; X基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立。2 h/ g" k% ^0 O& v9 x. C
基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗，成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。
; I- _! e& |! J/ R, j- \0 G基金会的邮箱：
1 {9 {9 U/ K* [: \hello@hope4rare.org.cn S! z3 g# |: l" d+ g
多系统萎缩研究的新进展和少数的成功例子
% M1 P4 @, K, K, x. q- ^项目的简介
$ q) ~6 r( R6 T4 x5 V* Y名称# W# G' H3 e, S, G/ u1 D8 j
帕金森综合征的新药pcracker) C# Y% r$ W# @3 _7 A
准确地说是，帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA的新药pcracker。
: d; e) S5 ~ ?5 Z多系统萎缩MSA，目前是全世界的治疗难题。7 e. X$ h% f( Q1 w: r+ F
研究者
J( G' W/ K. V+ e7 X包括孟红蕊教授的帕金森研究团队，以及孟红蕊教授的一位身患MSA的朋友。1 o) S: A9 X+ c1 w
苏州大学的神经科学研究所的特聘教授，孟红蕊教授。9 X8 X% B7 H, b5 O0 M/ v# h" k
目前的项目的进展情况7 I5 D, S( F4 y/ u3 w+ H T1 V
合作者. [) D) G4 b- [2 V9 M. P$ b
蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心），中国著名的大型的罕见病中心。
5 T0 v' q7 U W0 M+ R在罕见病中心里面，有一个专门的多系统萎缩MSA的患者群。
0 {5 N% @0 }- T- S8 `7 e. N( q现在，罕见病中心正在帮助孟教授团队，寻找合适的MSA患者，参加pcracker的人体试验。
2 D+ @, w0 A6 h# G* E+ i商业价值, U) R1 t- G: d8 w
如果pcracker能够取得良好的疗效，那么pcracker将会成为全球唯一的，治疗多系统萎缩MSA的孤儿药。1 g# |* U7 Y4 k* X1 c
由于没有任何竞争对手，它将会带来巨大的回报，巨大的利润。
+ ^+ R+ ?; Z% d3 F2 Q项目的详细介绍
+ m: b/ ]% Y- {8 C+ V神经系统罕见病新药的领域的合作4 o0 @' Z5 F( t& d7 E
孟教授的主要学术成就：
! x! c1 A& |, ~. j深入地研究了帕金森病PD相关基因α–Syn，GBA，DJ和PINK1的分子间相互作用，并且对多巴胺稳态、细胞自噬、线粒体结构功能等分子的调控机制的领域，提出了很多新的观点。
, I) c2 F4 U2 _; J7 s% L9 k# c更多个人信息，请访问, A* E9 h( ~& \4 G3 C: v. o
http://neuroscience.suda.edu.cn/7a/6f/c28269a490095/page.htm& I- h' }' y& f% ? z! X' u
长期以来，孟教授研究团队致力于PD治疗药物的研究。中国的中草药具有非常悠久的历史，而且是非常博大而精深。研究团队深度地挖掘，中国古代的神经精神方面的配方，经过多次的测试，终于找到了一款比较有效的配方orig。
. ?6 k9 U3 W/ n- t9 a+ r* d9 ^在这个时候，孟教授的一位好朋友，不幸过早地患上帕金森综合征，准确地说是，帕金森综合征中的重要类型——多系统萎缩MSA。
2 [$ k7 A# `' E [, j* ]多系统萎缩MSA和渐冻症ALS一样，都是神经系统罕见病。 q! D) n% q4 ^/ ~" e
MSA目前是全世界的治疗难题，缺乏可以阻止，或者大幅度地延缓疾病发展的良好的治疗方法。MSA患者从发病到死亡的平均生存期，只有9年左右。# t6 w, B4 O6 ~/ x
为了挽救他的生命，研究团队开始尝试使用orig进行治疗，结果显示有一些效果。后来，研究团队经过反复的测试，简单地修改orig，最终成功地得到奇妙配方pcracker。6 O+ a( T8 C" L1 d* ~2 L
这个奇妙配方，能够显著地减小MSA产生的特殊炎症，进一步大幅度地减轻MSA患者的一系列的恶劣症状。" N5 ?% p* V! g7 C
pcracker的奇妙配方，是采用高良姜，红景天，冬凌草为重要的原材料，再加上几种产于高原地区的稀有的中药材，经过精心的制作而成。
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发表于 2023-10-29 08:19:05